资本追捧基因治疗 药企抢夺实验室“药品”

下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相追捧。目前，诸多上市及非上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”

下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相追捧。

目前，诸多上市及非上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”。中国科学院院士魏于全早前几天透露，包括中国医药（600056.SH）、上海医药（601607.SH）、众生药业（002317.SZ）等三十几家药企已与他的实验室达成合作，还有十几家企业在门外排队，包括“基因治疗”在内的生物药物与生物治疗形成了产业链。

2006年诺贝尔医学奖得主克雷格・梅洛（Craig C.Mello）在近日红瑞资本组织的一场健康产业论坛上表示，他目前与中国深圳的红瑞资本及广州的锐博生物等机构进行合作，并研发基因药物。梅洛博士称，包括RNA（核糖核酸）疗法（RNA干扰机理）在内的基因诊断能改善肿瘤患者的病情，但基因治疗项目需要资本支持才能持续。

深圳市高特佳投资集团执行合伙人、首席战略官曾小军对《中国经营报》记者说，不同的资本在基因治疗的上游的仪器、以及中下游的临床、大众消费等领域都有布局。

中国红瑞资本管理集团CEO 陈剖建博士对记者表示，基因检测与治疗等有望率先实现产业化，前提是“金融创新”。据称，中国医疗健康产业规模已达3万亿元，2020年将达到8万亿元，而基因治疗本身就有千亿级的市场规模，值得资本参与。

资本推动

根据《科技日报》11月25日的消息，中国科学院北京基因组研究所与芝加哥大学合作研究发现，肿瘤细胞群体内部的遗传多样性水平远远大于预期。也即是说，传统的放疗、化疗可能还会助长抗性克隆的膨胀和发展，具有特异突变的癌细胞将以增殖形成新的抗性肿瘤。但这并不是坏消息，新的科学成果或转化为治疗方案或药物，精准医疗将令公众对其治愈肿瘤寄予厚望。

这引发了资本对精准医疗的高度关注，而基因治疗之前的基因测序更是获得资本追捧。达安基因(002030.SZ)、迪安诊断(300244.SZ)及紫鑫药业(002118.SZ) 、华大基因等分别与国内外科研机构合作，开展基因测序服务并生产相关仪器及试剂。

专注肿瘤生物治疗的基础研究、应用开发与临床医疗的中国科学院院士、四川大学副校长魏于全博士称，包括“基因治疗”在内的生物药物与生物治疗形成了产业链。

据称，诸多上市及非上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”。除国内生物治疗实验室外，资本更是寻求国际前沿实险室及生物医学专家，并与之开展密切合作。

比如，广州市锐博生物科技有限公司更是一口气请来雷格・梅洛（Craig C.Mello）、托马斯・斯太茨（Thomas A.Steitz）和杰克・绍斯塔克（Jack W.Szostak）三名诺贝尔医学奖得主。锐博生物是以基因沉默技术为核心、以寡核酸生产为主导的基因检测等研发和产业化平台，推出了细胞检测、核酸定量分析等技术。

因发现RNA干扰机制而荣获2006年诺贝尔医学奖的克雷格・梅洛（Craig C.Mello）是其科研带头人。他表示，包括RNA（核糖核酸）疗法（RNA干扰机理）在内的基因诊断能改善肿瘤患者的病情，也能通过修饰基因表达提升下一代人的生存机率。基因治疗项目有广阔的应用前景，但需要资本支持才能持续。

梅洛博士说，他目前与锐博生物等机构进行合作，研发基因药物。而深圳的红瑞资本也是他合作的投资方之一，红瑞资本也在美国建立了实验室和基因治疗中心。

潜在风险

据了解，红瑞资本主要是通过与国内外前沿的基因疗法实验室合作，获得前期的项目应用主导权，并将成熟的项目出让给有关企业或投资方。

陈剖建称，先进技术难以转为社会价值、与金融资本结合不充分等矛盾是红瑞资本介入健康医疗行业的动因，而这个行业巨大的市场空间则是其推动生物治疗项目的“核”动力。

据称，健康医疗产业的市场规模目前约有3万亿元，到2020年，这一数值将增至8万亿元。但目前的问题是，出于对当期与远期、风险与收益等方面的综合考虑，投入基因治疗前期项目的资本并不多见，这从一定程度上使得基因治疗变成“有钱人的福利”。

比如，美国一位胰腺炎患者，注射一针基因治疗药物的费用约为140万元人民币。而荷兰生物技术公司UniQure2013年推出的西方首个基因治疗药物Glybera，每名患者的花费将高达120万欧元。

Glybera用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病――脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。LPLD的发病率不超过百万分之一或百万分之二，患者无法处理血液中的脂肪颗粒，同时具有急性及潜在致命性胰腺炎症风险。

值得注意的是，价格昂贵、市场难普及并不是投资方面对的惟一市场风险，潜在的风险还包括投资方与科研团队的合作方面。

深圳赛百诺基因技术有限公司研发的“今又生”是2003年被深圳市批准上市的药物，也是世界上第一种投入市场的基因药物。但其创始人彭朝晖因产品研发和生产缺乏后期资金支持而一度陷入困境，2006年10月引入投资方后，却与投资人展开了长达8年的专利诉讼，赛百诺也因此停步不前。

产业与资本的冲突并局限于这一案例。专业人士分析称，生物医药产业是个高投入、高风险的领域，新药的开发成功率约为万分之一，通常一个药从开发到顺利产业化至少要花12年，很少有风险投资能支持这样长期、巨额的投入。

对于资本问题，陈剖建说，各类资本可以分工合作。比如多层次融资模式设计，一个项目可以分成不同周期、不同风险预期、不同回报要求来吸引天使轮、A轮、B轮等不同的资本。

曾小军亦认同这一观点，高特佳会选择中后期项目进行投资，虽然收益率会降低，但投资风险同样会减少。而基因治疗的投资机会在于，这是一个具有巨大增长空间的行业。如果能将费用从目前的两万元到三万元降到一千元左右，仅基因检测就能达到上千亿元规模。

市场空间

据了解，生物药业与生物治疗包括免疫治疗、基因治疗及干细胞治疗等方面。基因治疗的基本方法包括体外干扰及体外改造细胞(基因修饰)再回输体内两种。

生物治疗研究是一种典型的转化医学研究模式，其最终目的是开发出药物治疗疾病。有研究人员统计，目前国内有近30家公司正在开发基因治疗药物。而有意或已经对生物治疗投入巨资的上市公司则是有增无减。

不过，目前开发出的药物并不多。魏于全院士对本报记者表示，已上市的药物中不到10%是生物药物，而开发的基因药物只占生物药物的25%左右。

美国麻省理工大学红瑞基因治疗中心负责人高光坪（Guangping Gao）说，“基因治疗今年得到疯狂发展，在生物治疗里面是主流发展方向。”

据称，投资基因治疗的资本每年翻倍，今年预计达到12亿美元。基因治疗公司也随之受到欧美投资者热捧。

高光坪对包括本报记者在内的与会者说，在过去两年内，大量的基因治疗公司创立，并很快上市，最快的是6个月就上市。而过去医药公司上市需要20年的时间。

在国内，有十余家基因治疗概念股及诸多非上市公司受到资本追逐。比如，基因测序龙头企业华大基因一直有资本推动往A股攀登。因抢得基因检测NIPT（无创产前筛查）业务先机，2015年迎来爆发期安达基因(002030.SZ)则成为机构的重仓股之一。

而仟源医药(300254.SZ)通过收购杭州恩氏基因进入基因保存领域，北陆药业(300016.SZ) 亦通过认购世和基因20%的股权及中美康士51%的股权，进军肿瘤基因测序和肿瘤生物治疗技术领域。

摩根士丹利一位医疗行业分析师表示，从全球看来，生物医药都是回报率最高的行业之一。这些年生物医药投资无论在数量和规模上都有明显提高，行业的增速每年会在整个国家GDP增速的两倍以上。

一个乐观的趋势是，经过前一阶段基因治疗试验失败的冷冻期后，基因治疗在欧美国家受到认可，欧洲等国已经批准一批临床基因治疗药物，这个月美国又刚批准了一项基因治疗药物上市。

在国内，国家卫计委于8月印发《药物代谢酶和药物作用靶点基因检测技术指南(试行)》和《肿瘤个体化治疗检测技术指南(试行)》。2030年前，我国将投入600亿元开发精准医疗市场。

中国工程院院士桑国卫对外表示，根据科技部重大专项办的部署和要求，新药专项已启动了“十三五”发展战略研究及实施计划编制工作，涉及创新药30多种。而生物技术领域有望取得重大突破的前沿技术包括：非编码基因及精细基因组、干细胞与器官再生、细胞治疗与基因治疗和重要疾病的药靶发现与先导化合物结构优化等。

分析人士指出，2015年全球精准医疗市场规模近600亿美元，今后5年增速预计15%，是医药行业整体增速的三到四倍，其中基因测序行业增速将超过20%。精准医疗领域的基因诊断、肿瘤免疫细胞治疗以及干细胞药物研发等都将迎来爆发式增长。